治験では、「くすりの候補」を人に試すことになるため、治験に参加していただく方の人としての権利（人権）や安全が最大限に守られなければなりません。それと同時に、「くすりの候補」の効き目（有効性）や副作用（安全性）は科学的な方法で正確に調べる必要があります。
そのため、治験の実施に関して、大変厳格なルールが国によって定められています。主なルールには、「医薬品医療機器等法」という法律とそれに基づいて厚生労働省が定めた「医薬品の臨床試験の実施の基準」（Good Clinical Plactice:略してGCP省令と呼ばれます）があります。
治験は、これらのルールに従って、あらまし次のような手続きと仕組みの下で行われます。
まず、「くすり」を開発しようとする製薬企業が医学の専門家等と協議して作成し、治験を行う医師と合意した「治験計画届」を、その製薬企業から厚生労働省に提出します。
届け出を受けた厚生労働省は、「くすりの候補」を人に使っても安全性に問題がないかどうかを主に調査し、問題があれば修正などの指示を出します。
厚生労働省の調査が終了したのちに、製薬企業が病院に治験を依頼します。治験を依頼する病院は、十分な検査設備があり、専門の医師をはじめとして、薬剤師、看護師等のスタッフが十分にそろっており、緊急時には直ちに必要な処置が取れるようになっていなければなりません。
治験の依頼を受けた病院は、治験の計画の内容が治験に参加される方の人権や安全の保護および科学性等において問題がないかどうかを審査する独立の委員会（治験審査委員会と呼ばれます）の承認と病院長の了承を得てからでなければ治験を開始できません。 治験審査委員会は、治験に参加される方の人権と安全を保護する見地から、治験の依頼を受けた病院とは利害関係のない人や医学、薬学等の専門家以外の人も委員として加わります。 またこの委員会は、治験中に起こった副作用などについて報告を受け、治験を継続して行ってよいか否かについても審査します。
治験を行う医師は、治験を開始する前に、治験に参加していただきたい方に、治験の目的、方法、予想される効果や起こるかもしれない副作用などを説明したうえで、文書による同意を得なければなりません。（このことを「インフォームド・コンセント」と言います）
※治験に参加された方のプライバシーは厳重に守られ、治験を行った病院や製薬企業等の関係者から外部に漏れることはありません。
治験に参加された方に重い副作用がもし起きたときは、病院から直ちに製薬企業に連絡され、厚生労働省に報告されます。また、治験に関連して副作用が起きたり健康を害されたような場合は、必要な治療と適切な補償が行われます。
